김태훈의 현명한투자자

https://youtu.be/o3mGUcD6gJY

안녕하세요

미국 식품의약국(FDA)은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 신약으로 아밀릭스 파마슈티컬스의 ‘릴리브리오’(성분명 페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)를 승인했다고 29일(현지시간) 밝혔는데 루게릭병 치료제의 FDA 승인은 일본 미쓰비시다나베제약의 에다라본이 2017년 허가받은 후 5년 만입니다.

FDA는 약효에 대해 불확실성이 남아있다면서도 루게릭병 환자들의 권익과 선택지 확보 중요성에 무게를 두고 렐리브리오에 이례적인 승인을 내렸고 코아스템은 렐리브리오 허가 사례가 국내에서 이미 시판 중인 자사 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 FDA 승인에도 긍정적인 선례가 될 것으로 기대하고 있는 모습입니다.

코아스템에 따르면 루게릭병에 대한 줄기세포치료제인 뉴로나타-알주는 연내 임상환자 등록 마감을 목표로 국내 5개 기관에서 임상 3상을 진행 중으로 이는 FDA 시판허가 승인을 위한 것으로 뉴로나타-알주는 국내에서는 2014년 식약처로부터 조건부 품목허가를 받아 시판 중입니다.

루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 호흡근이 마비되고 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환입니다.

11일 제약·바이오업계에 따르면 코아스템은 지난 7일 제주도에서 열린 ‘세계조직공학·재생의학회 아시아 태평양 대회’(TERMIS-AP 2022)에서 뉴로나타-알주의 임상 3상 계획과 시판 후 조사(PMS·Post Marketing Surveillance) 결과를 발표했고 발표에 앞서 관련 내용은 식약처에도 보고됐습니다.

PMS 분석 결과 뉴로나타-알주를 투여한 환자 247명 중에서 사망하거나 사망에 준하는 처치가 발생한 조사대상자 55명을 제외한 192명에서 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐는데 위약대조군 2912명의 생존기간 중앙값은 13.75개월로 뉴로나타-알주를 투여한 환자들이 위약대조군보다 67개월여(약 5.6년) 더 생존한 셈입니다.

 

PMS 내용은 뉴로나타-알주가 식약처로부터 조건부 승인을 받은 이후 약 7.5년간 국내에서 해당 약물을 투여한 환자를 대상으로 관찰한 결과입니다

현재 루게릭병 치료제로 시판 허가를 받은 약물은 △사노피의 ‘리루텍’(성분명 릴루졸) △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’(에다라본) △렐리브리오(페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)로 국내에서 조건부 시판허가를 받은 뉴로나타-알주를 포함해 이중 루게릭병 근본치료제는 없는 상태인데 릴루졸은 3개월, 렐리브리오는 10개월의 수명연장이 가능한 것으로 보고됐습니다.

코아스템의 루게릭병치료제 "뉴로나타-알주"가 생존에 있어 이번에 승인받은 "렐리브리오"를 훨씬 능가하고 있어 미FDA의 사용승인 가능성을 높여주고 있습니다

투자에 참고하세요

https://youtu.be/o3mGUcD6gJY

안녕하세요

코아스템은 내달 10일부터 13일(미국시간)까지 진행되는 ‘2022 JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에 참가한다고 17일 밝혔습니다.

이번 행사에서 코아스템은 글로벌 제약사들과 ‘뉴로나타-알주’의 판권 계약에 대한 논의를 진행할 예정이고 또 핵심 후보물질(파이프라인)과 플랫폼 기술 소개를 통한 전략적 협력을 모색한다는 계획입니다.

뉴로나타-알주는 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 줄기세포 치료제로 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 품목허가를 승인받았고 현재까지 300명 이상이 국내에서 치료받았습니다.

지난해 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상을 승인받아, 올 2월부터 임상을 시작했고 총 115명 중 80명 이상의 임상환자에 대한 등록을 마쳤습니다.

2상에서는 1~4개월 동안 ALS 진행률이 60% 가까이 감소함을 확인했고 투약받은 300명 이상의 환자 중 중대한 약물과 관련된 이상반응 사례 또한 없었다는 설명입니다.

 

2023년 1분기 내 최종 투여를 진행한 후, 2024년도 상반기 FDA에 시판허가를 신청한다는 목표입니다.

 

김경숙 코아스템 대표는 “JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 뉴로나타-알주의 임상 성공 가능성과 해외 진출에 대한 전략을 전달할 예정”이라며 “연구개발(R&D) 성과와 기술력을 바탕으로 글로벌 제약사들과 협력 관계를 구축할 수 있도록 노력하겠다”고 말했습니다

루게릭병 줄기세포치료제 개발에 성공한 전례가 있어 줄기세포 분야에서 선두업체로 인정받고 있어 2022년 다국적 제약사들의 관심을 받고 있는 바이오신약개발사입니다

투자에 참고하세요

안녕하세요

코아스템의 루게릭병치료제 임상 3상 기대감이 커지고 있습니다.

코아스템의 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주'의 임상3상이 순항하고 있는데 지난 2월 24일 첫 환자등록을 시작한 후 3개월 만에 환자등록 비율이 50%를 돌파한 것으로 알려졌고 이후 루게릭병(근위축성측삭경화증, Amyotrophic lateral sclerosis ALS) 치료제인 '뉴로나타-알주'의 글로벌 임상 3상에서 시작 6개월 만에 전체 환자 115명 중 73명(63.5%)에 대한 등록을 완료했다고 지난 8월 2일 밝혔습니다


코아스템 관계자는 "임상 환자등록이 예상보다 빠르게 진행되고 있다"면서 "임상3상의 완료 시점도 앞당겨 질 것으로 기대하고 있다"고 말했습니다.

코아스템은 지난 2월 115명 루게릭병 환자를 대상으로 5개 임상시험센터(한양대학교병원, 서울대학교병원, 고려대학교병원, 서울삼성병원, 양산부산대학교병원)에서 뉴로나타-알주의 임상3상을 시작했다. 이번 임상은 다기관, 무작위 배정, 이중맹검(이중눈가림), 위약 대조 방식으로 이뤄지며 각 환자들은 1년간 중 총 5회에 걸쳐 투여를 받게 됩니다.

안전성이 입증된 치료제를 비용 부담 없이 치료받을 수 있다는 점이 환자들의 임상 참여를 이끈 것으로 분석됩니다.

뉴로나타-알주는 루게릭병을 치료하기 위해 코아스템이 개발한 줄기세포치료제로, 2015년 식품의약품안전처로부터 임상3상을 조건으로 시판허가를 받았습니다.

회사 관계자는 "뉴로나타-알주가 이미 시장에서 판매되고 있는 치료제다 보니 약물 안전성에 대한 임상 환자들의 신뢰가 높다"고 설명했습니다.

루게릭 환자들의 치료제 선택이 넓지 않다는 점도 중요한 이유로 꼽히는데 현재 허가받은 루게릭병 치료제는 코아스템의 뉴로나타-알주 외에 사노피의 '리루텍정(성분 리루졸, 1995년 허가)'과 미쓰비시타나베의 '라디컷주(성분 에다라본, 2015년 허가)'가 전부로 특히 리루텍정과 라디컷주는 화학합성의약품이기 때문에 장기 복용할 경우 독성반응이 일어날 수 있습니다.

뉴로나타-알주 임상의 환자등록에 속도가 붙은 만큼 미국 식품의약국(FDA)의 허가 신청 시점도 앞당겨질 것으로 전망됩니다.

코아스템은 지난해 7월 FDA로부터 뉴로나타-알주의 임상3상을 승인받았는데 환자 수요가 높은 치료제인 만큼 국내 임상3상 결과로 FDA에 판매허가(BLA) 신청을 할 수 있도록 한 것입니다.

코아스템 관계자는 "이번 임상은 2015년 판매 허가 당시 받았던 조건부 임상을 충족시키기 위해 진행됐지만, 모든 임상 설계 등은 미국 FDA 허가에 초점이 맞춰져 있다"고 말했습니다.

당초 회사 측은 최종 환자 투여를 2023년까지 마무리하고, 모든 데이터를 수집해 분석하는 과정을 거쳐, 2024년 FDA에 BLA를 신청한다는 계획이었습니다.

코아스템의 반기실적이 여전히 적자를 기록하고 있는데 유상증자나 주식관련 채권발행 없으면 회사가 계속기업가치를 갖기 어려운 상황입니다

코아로직이 개발하고 있는 루게릭병 치료제가 유일한 치료제가 아닌 이미 시장에 나와 있는 선점회사가 있는 상황에서 코아로직이 개발완료를 서두르지 않으면 시장 유동성이 줄어든 상황에서는 리스크가 커질 수 밖에 없어 보입니다

투자에 참고하세요

안녕하세요

코아스템은 파킨슨병 줄기세포 치료제를 개발하기 위해 한양대 산학협력단과 기술이전 계약을 체결했다고 지난 달 31일 밝혔습니다.

​

​

이번 기술은 인간만능줄기세포(hPSC)로부터 장기유사체(오가노이드) 및 중뇌형의 패턴화를 통한 최종 신경줄기세포 성상세포 희소돌기교세포 미세교세포로 분화·배양하는 것이다. 치료 목적 맞춰 필요한 세포로 분화 및 배양을 유도할 수 있다는 설명인데 기존에 보고된 분화 방법에 비해 세포 이식 시 생착능 및 치료능이 개선되며, 다량의 세포를 확보할 수 있다는 장점이 있습니다.

​

​

한양대 의대 생화학 분자생물학교실의 이상훈 교수와 장미윤 연구교수가 개발해 특허를 받았는데 코아스템은 이 기술을 활용해 개선된 파킨슨병 세포치료제를 만드는 것이 목표입니다.

​

​

코아스템 관계자는 "근본적인 파킨슨병 치료를 위해서는 도파민 분비 신경세포를 재생시키는 방법이 필요하다"며 "손상된 신경세포는 스스로 재생될 수 없어 줄기세포를 통해 신경세포를 만들어 이식하는 방법이 대안으로 꼽힌다"고 말했습니다.

​

​

이어 "다른 기술에 비해 해당 기술로 분리된 세포는 보다 우수함을 확인할 수 있었다"며 "치료제 원료를 환자 골수가 아닌 제작된 3차원(3D) 오가노이드를 해체해 분리·배양 및 증식하기 때문에 최종 분화된 세포를 한 번에 다량으로 확보할 수 있을 것이라 기대한다"고 했습니다.

​

​

김경숙 코아스템 대표는 "루게릭병 치료제 뉴로나타-알주를 이은, 후속 후보물질로서 향후 회사를 대표할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 강조했습니다.

​

​

지난 달 초 코아스템은 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주'의 임상 3상 첫 환자 투여를 마치고 결과를 기다리고 있는 상황입니다

​

​

양산부산대학교와 한양대학교 병원이 임상 파트너로 함께 했는데 이후 서울대학교병원과 서울삼성병원, 고려대학교병원에서 순차적으로 임상이 진행될 것입니다

​

​

코아스템은 첫 환자 투여 이후 치료의 결과 데이타를 기다리고 있어 기대감이 큰 상황입니다

​

​

바이오업체는 임상을 시작할 때 기대감으로 오르고 결과가 나왔을 때 소문이 뉴스가 되었다고 차익실현 매물이 쏟아지는 경우가 많습니다

​

​

주가라는 것이 기대감으로 오르는 특징을 가장 극명하게 보여주는 투자처가 바이오 분야입니다

​

​

실제로 의미있는 데이타를 얻어 상업화에 성공한다면 루게릭병 치료제와 파킨슨병 줄기세포 치료제

​

​

투자에 참고하세요

​