코아스템 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’ FDA 승인 기대감 상한가

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미국 식품의약국(FDA)은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 신약으로 아밀릭스 파마슈티컬스의 ‘릴리브리오’(성분명 페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)를 승인했다고 29일(현지시간) 밝혔는데 루게릭병 치료제의 FDA 승인은 일본 미쓰비시다나베제약의 에다라본이 2017년 허가받은 후 5년 만입니다.

 

FDA는 약효에 대해 불확실성이 남아있다면서도 루게릭병 환자들의 권익과 선택지 확보 중요성에 무게를 두고 렐리브리오에 이례적인 승인을 내렸고 코아스템은 렐리브리오 허가 사례가 국내에서 이미 시판 중인 자사 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 FDA 승인에도 긍정적인 선례가 될 것으로 기대하고 있는 모습입니다.

 

코아스템에 따르면 루게릭병에 대한 줄기세포치료제인 뉴로나타-알주는 연내 임상환자 등록 마감을 목표로 국내 5개 기관에서 임상 3상을 진행 중으로 이는 FDA 시판허가 승인을 위한 것으로 뉴로나타-알주는 국내에서는 2014년 식약처로부터 조건부 품목허가를 받아 시판 중입니다.

 

루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 호흡근이 마비되고 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환입니다.

 

11일 제약·바이오업계에 따르면 코아스템은 지난 7일 제주도에서 열린 ‘세계조직공학·재생의학회 아시아 태평양 대회’(TERMIS-AP 2022)에서 뉴로나타-알주의 임상 3상 계획과 시판 후 조사(PMS·Post Marketing Surveillance) 결과를 발표했고 발표에 앞서 관련 내용은 식약처에도 보고됐습니다.

 

PMS 분석 결과 뉴로나타-알주를 투여한 환자 247명 중에서 사망하거나 사망에 준하는 처치가 발생한 조사대상자 55명을 제외한 192명에서 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐는데 위약대조군 2912명의 생존기간 중앙값은 13.75개월로 뉴로나타-알주를 투여한 환자들이 위약대조군보다 67개월여(약 5.6년) 더 생존한 셈입니다.

 

PMS 내용은 뉴로나타-알주가 식약처로부터 조건부 승인을 받은 이후 약 7.5년간 국내에서 해당 약물을 투여한 환자를 대상으로 관찰한 결과입니다

 

현재 루게릭병 치료제로 시판 허가를 받은 약물은 △사노피의 ‘리루텍’(성분명 릴루졸) △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’(에다라본) △렐리브리오(페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)로 국내에서 조건부 시판허가를 받은 뉴로나타-알주를 포함해 이중 루게릭병 근본치료제는 없는 상태인데 릴루졸은 3개월, 렐리브리오는 10개월의 수명연장이 가능한 것으로 보고됐습니다.

 

코아스템의 루게릭병치료제 "뉴로나타-알주"가 생존에 있어 이번에 승인받은 "렐리브리오"를 훨씬 능가하고 있어 미FDA의 사용승인 가능성을 높여주고 있습니다

 

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