김태훈의 현명한투자자

https://youtu.be/-MWVgmFTKis

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아주IB투자가 투자한 지아이이노베이션의 면역항암제 'GI-101'이 미국 식품의약품(FDA)으로부터 희귀의약품 허가를 받았다는 소식에 묻지마 매수세가 몰리고 있습니다

지아이이노베이션은 지난 17일(현지시각) 세계 최초로 CD80과 IL-2 변이체를 포함하는 이중융합단백질을 작용 기전으로 하는 면역항암제 ‘G1-101’의 희귀 의약품 지정(ODD)을 받았습니다.

 

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자가 20만명이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 신속 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도로 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 임상 보조금 지원, 임상 2상 이후 조건부 판매 등의 혜택이 제공됩니다.

 

아주IB투자는 벤처캐피탈, 사모투자업체로 지난 2020년 기준 아주IB투자의 보유 투자자산의 약 30%는 바이오·헬스케어 분야가 차지하고 있는 것으로 알려져있고 아주IB투자는 지아이이노베이션에도 투자한 바 있어 묻지마 매수세가 유입되고 있는 모습입니다.

아주IB투자는 18일 오전 11시 47분 24.08% 급등한 2700원에 거래되고 있습니다

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https://youtu.be/o3mGUcD6gJY

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미국 식품의약국(FDA)은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 신약으로 아밀릭스 파마슈티컬스의 ‘릴리브리오’(성분명 페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)를 승인했다고 29일(현지시간) 밝혔는데 루게릭병 치료제의 FDA 승인은 일본 미쓰비시다나베제약의 에다라본이 2017년 허가받은 후 5년 만입니다.

FDA는 약효에 대해 불확실성이 남아있다면서도 루게릭병 환자들의 권익과 선택지 확보 중요성에 무게를 두고 렐리브리오에 이례적인 승인을 내렸고 코아스템은 렐리브리오 허가 사례가 국내에서 이미 시판 중인 자사 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 FDA 승인에도 긍정적인 선례가 될 것으로 기대하고 있는 모습입니다.

코아스템에 따르면 루게릭병에 대한 줄기세포치료제인 뉴로나타-알주는 연내 임상환자 등록 마감을 목표로 국내 5개 기관에서 임상 3상을 진행 중으로 이는 FDA 시판허가 승인을 위한 것으로 뉴로나타-알주는 국내에서는 2014년 식약처로부터 조건부 품목허가를 받아 시판 중입니다.

루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증(ALS)은 운동 신경세포가 선택적으로 파괴돼 호흡근이 마비되고 결국 사망에 이르는 신경성 희귀질환입니다.

11일 제약·바이오업계에 따르면 코아스템은 지난 7일 제주도에서 열린 ‘세계조직공학·재생의학회 아시아 태평양 대회’(TERMIS-AP 2022)에서 뉴로나타-알주의 임상 3상 계획과 시판 후 조사(PMS·Post Marketing Surveillance) 결과를 발표했고 발표에 앞서 관련 내용은 식약처에도 보고됐습니다.

PMS 분석 결과 뉴로나타-알주를 투여한 환자 247명 중에서 사망하거나 사망에 준하는 처치가 발생한 조사대상자 55명을 제외한 192명에서 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐는데 위약대조군 2912명의 생존기간 중앙값은 13.75개월로 뉴로나타-알주를 투여한 환자들이 위약대조군보다 67개월여(약 5.6년) 더 생존한 셈입니다.

 

PMS 내용은 뉴로나타-알주가 식약처로부터 조건부 승인을 받은 이후 약 7.5년간 국내에서 해당 약물을 투여한 환자를 대상으로 관찰한 결과입니다

현재 루게릭병 치료제로 시판 허가를 받은 약물은 △사노피의 ‘리루텍’(성분명 릴루졸) △미쓰비시다나베의 ‘라디컷’(에다라본) △렐리브리오(페닐부티르산나트륨·타우루르소디올)로 국내에서 조건부 시판허가를 받은 뉴로나타-알주를 포함해 이중 루게릭병 근본치료제는 없는 상태인데 릴루졸은 3개월, 렐리브리오는 10개월의 수명연장이 가능한 것으로 보고됐습니다.

코아스템의 루게릭병치료제 "뉴로나타-알주"가 생존에 있어 이번에 승인받은 "렐리브리오"를 훨씬 능가하고 있어 미FDA의 사용승인 가능성을 높여주고 있습니다

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에이치엘비는 8일 글로벌 권리를 보유한 표적항암제 ‘리보세라닙(rivoceranib)’이 미국 FDA로부터 간암에 대한 희귀의약품(orphan drug designation)으로 지정 받았다고 밝혔습니다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도로 희귀의약품에 지정되면 신약 개발사는 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용(User Fee) 면제, 세금감면, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 혜택을 누릴 수 있게 됩니다.

에이치엘비는 리보세라닙과 면역항암제 ‘캄렐리주맙(camrelizumab)’의 병용요법으로 간암 1차 글로벌 임상 3상을 진행 중인데 캄렐리주맙이 올해 4월 간암에 대한 희귀의약품으로 지정된데 이어 리보세라닙까지 희귀의약품에 지정됨에 따라 향후 허가기간에 단축이 예상됩니다.

회사 관계자는 “리보세라닙의 간암1차 임상 3상은 전체 생존 기간(OS), 무진행 생존 기간(PFS)을 1차 평가 지표로 삼아 비교 약물과 대조하는 방식으로 한국, 미국, 유럽, 중국, 대만 등에서 진행 중"이라며 “총 510명의 환자 모집이 완료됐으며, 국내에서는 서울아산병원, 삼성서울병원, 서울대학교 병원 등 10곳에서 진행되고 있다”고 설명했습니다.

리보세라닙은 혈관내피세포수용체(VEGFR)-2를 억제하는 경구용 항암물질로 신생혈관 생성을 억제하고 혈관을 정상화하며 면역세포를 활성화시켜주는데 이러한 기전으로 세포독성항암제, 면역항암제 등 다른 종류의 항암제와 범용성이 좋고 부작용이 적고 특히 중국에서는 2020년 3월, 같은 해 12월 캄렐리주맙과 리보세라닙이 각각 간암 2차 치료제로 승인 받아 시판 중이며, 리보세라닙의 임상 결과는 세계적 권위의 논문 ‘란셋’에도 실린 바 있어 두 약물의 병용치료 효능에 대한 기대감은 매우 높은 상황입니다.

리보세라닙은 지난 2017년 6월 FDA로부터 위암에 대한 희귀의약품으로 지정됐으며 2021년 2월에는 선양낭성암에 대해서도 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다.

한편 에이치엘비는 간암 1차 임상 3상 외에도 리보세라닙을 말기 위암 치료제로 판매허가신청(NDA)을 준비하고 있으며, 선양낭성암 1차 2상, 위암 1차 2상, 대장암 3차 1b/2상을 동시에 진행 중이며 선양낭성암은 미국, 한국에서 환자모집이 완료된 상태입니다.

에이치엘비가 개발한 리보세라닙이 간암치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 것은 실제 임상3상 완료까지 여러가지 편의를 제공받아 신약으로 개발될 가능성을 높여주는 것이지만 신약개발 완료 후 판매에서 기존 약을 제치고 주류 간암치료제로 의사들의 선택을 받을 수 있을 지는 미지수입니다

다만 이번 희귀의약품 지정으로 다양한 병증에 치료제로 전용할 수 있는 길이 열린 것 같습니다

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코미팜이 개발 중인 악성 뇌종양치료제 '코미녹스'가 미국에서 희귀의약품 지정을 받았는데 코미팜이 2019년 미국 식품의약국(FDA)에 희귀의약품 지정받겠다는 목표를 밝힌 지 약 2년 만에 찾아든 희소식입니다.

2일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1일(현지시각) 코미팜이 개발 중인 코미녹스를 '악성신경교종 치료제'로 희귀의약품 지정했다고 밝혔는데 악성신경교종이란 뇌종양의 일종인데 악성신경교종에는 4단계가 있는데 그중 가장 악성도가 높은 형태가 교모세포종으로 악성도가 높을수록 퍼지는 속도가 빠르고 위험해질 가능성이 커 보입니다.

이번 허가 배경에는 코미팜 호주법인의 코미녹스 교모세포종 임상 2상 데이터가 주효했다는 평가로 코미팜 호주법인은 2019년부터 코미녹스의 교모세포종을 적응증으로 하는 임상을 진행해왔는데 이 임상은 교모세포종을 진단받은 신규 환자 40명과 교모세포종 수술 후 재발한 환자 40명 등 총 80명을 대상으로 진행 중입니다.

포유동물과 사람의 뇌 조직에는 뇌혈액 관문이라고 불리는 혈액-뇌장벽(BBB)이 있어 뇌를 보호하고 있는데 BBB는 뇌로 약물이 전달되지 못하게 막는 작용을 하므로 일반적으로 뇌에 생긴 종양은 약물로 치료할 수 없는데 코미팜에 따르면 코미녹스는 직접 암세포에 작용해 사멸을 유도합니다.

이 때문에 FDA가 이번에 코미녹스의 희귀의약품 지정을 승인한 것으로 풀이되는데 FDA는 지난 1983년 제정한 ‘희귀의약품법’에 따라 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 약의 경우 희귀의약품으로 지정하는데 환자 수가 20만명을 넘지 않거나, 이를 넘더라도 제약사가 시장성이 없어 개발하지 않을 것 같은 질환을 대상으로 합니다.

FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면 ▲7년간 독점권 인정 ▲개발비 세액공제 ▲품목 허가 신청 시 수수료 면제 등의 혜택이 있고 일반적인 신약(5년)보다 독점 기간이 길고 허가 과정에서 각종 경제적 혜택을 받을 수 있습니다

희귀의약품은 블록버스터급 신약만큼 큰 수익을 가져다 주지는 않지만 반드시 필요한 약이고 시장 자체가 협소해 경쟁업체의 시장진입이 어려워 독과점 시장을 형성하는 경우가 많습니다

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